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【杏彩彩票平臺賭博是真的嗎】真實世界研究加速發展

來源:杏彩體育  更新時間:2024-03-28 23:08:24


  【環球科技視野】

  日報記者?阮紫嫣

  一款海外創新藥械要想拿到國內市場的真實“入場券”,往往要經歷一場漫長的世界“馬拉松”:三期臨床試驗要花費短則四五年,長則八九年的研究時間,以確保該藥械對中國患者的加速安全性與有效性。

  真實世界研究(RWS)的發展到來,正加速新款藥械的真實杏彩彩票平臺賭博是真的嗎審批流程,為患者爭取到更多治療時間。世界

  海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區(以下簡稱“樂城先行區”)是研究中國開展藥品與醫療器械真實世界研究的“試驗田”,被特許可以先行使用已經在國外批準上市、加速而還未在國內注冊上市的發展創新藥械。在這片“試驗田”,真實一個“微縮”的世界真實世界得以構建。全國各地的研究患者都可以通過樂城先行區的醫療機構自主申請并使用這些藥械,患者的加速使用數據將成為真實世界數據研究轉化為審評證據的根基,為更大范圍的發展醫療決策提供支撐。

  類似的“試驗田”,不止于中國。包括美國、英國在內的部分國家,也在加快探索的步伐。真實世界研究加速發展,正為全球更多患者帶來新的希望。

  1.何為真實世界研究

  何為真實世界研究?要說清這個問題,需要引入另一個概念——隨機對照臨床試驗(RCT)。

  真實世界研究是對臨床常規產生的真實世界數據進行系統性收集并進行分析。其與隨機對照臨床試驗互為補充,并不對立。“這就好比在高速公路上,如果兩輛車進行比較試驗,清空路段,嚴格設定條件,杏彩體育官網登錄注冊網址再去進行行駛比較,這與現實并不完全相符,真實世界研究則是將超車、堵車等現實情況都包含在內。”海南樂城真實世界研究院(以下簡稱“海南真研院”)理事長、溫州醫科大學眼視光醫院集團總院長瞿佳對隨機對照臨床試驗和真實世界研究作了這樣的比喻。

  當前,隨機對照臨床試驗仍被認為是評價藥物安全性和有效性的“金標準”,其隨機、盲法、對照等設計原則,極大程度上避免了研究偏倚,目前仍是臨床決策最重要的參考依據。

真實世界研究加速發展

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區。受訪者供圖

  但即便是“金標準”在某些疾病領域依舊不能發揮理想效果。據瞿佳介紹,隨機對照臨床試驗需要在病人篩選、藥物器械使用等方面嚴格設置條件,這增加了實驗的操作難度。“要做罕見病病人、兒童用藥,包括中藥臨床對照實驗研究尤其不容易。”這便是為何真實世界研究逐步進入醫界視野。真實世界研究通過對真實臨床患者診療數據進行總結,最大程度地為特定類型臨床患者的診療提供參考,可以在一定程度上破解實驗樣本量小、時間和經濟成本高等問題。

  需要明確的是,真實世界證據并非要取代經典的臨床試驗證據在藥物評審中的地位,而是杏彩體育官網登錄注冊賬號提供一種新的補充證據。國家藥品監督管理局藥品審評中心副主任楊志敏在2023年10月舉辦的第二屆博鰲國際藥械真實世界研究大會上表示,真實世界研究絕對不是降低現有的藥械審評審批標準。在隨機對照作為“金標準”不動搖的前提下,哪些領域可以進行真實世界研究、如何進行真實世界研究,是當下仍然需要探討的議題。

  如何各取所長,讓二者相得益彰?關鍵在厘清二者的區別。美國食品和藥物管理局專家認為,真實世界證據與臨床試驗證據的根本區別在于獲取數據的場景不一樣:前者源于實際醫療場地或家庭社區等真實場景,而后者則來自嚴格受控的科研場景。

  為作出進一步解釋,美國食品和藥物管理局曾在《新英格蘭醫學雜志》上發表《真實世界證據——它是什么?它能告訴我們什么?》一文,對真實世界證據的來源給出了具體說明:“它是指來自典型臨床試驗以外的其他類型的醫療保健信息,包括電子健康檔案、醫療保險理賠與賬單、病歷以及從個人醫療器械與保健活動中收集來的數據”。在英國醫學科學院與英國醫藥產業界協會2016年聯合發布的會議報告《真實世界證據》中,歐洲研究人員也給出了與其非常一致的觀點:“真實世界證據被定為來自傳統隨機對照試驗以外與臨床相關的數據。這種證據的來源豐富多樣,如初級和次級保健數據、日常管理數據、患者病歷和社交媒體。”可見,過去在臨床實踐中常常被人們忽略或輕視的大量信息,在真實世界研究中卻發揮了重要作用。

  當前,醫療大數據的構建給真實世界研究提供了前所未有的便利。“樂城先行區的真實世界數據主要來自使用特許藥械的醫療機構及患者的隨訪數據。我們打造了海南省真實世界數據平臺,用于收集和使用符合監管審評要求的真實世界數據。”據樂城管理局黨委書記、局長賈寧介紹,目前樂城先行區內10家主要進口臨床急需特許藥械的醫療機構均已將特許藥械使用數據接入平臺,共采集300余種藥械,1.7萬余名患者的大病歷數據,以及7萬余份病歷數據。這些數據將成為海外創新藥械在國內上市的“證據源”。

  美國食品和藥物管理局專家大衛·莫尼認為,隨著人工智能、5G等技術的發展,真實世界數據采集和處理將更加便利,“真實世界時代”可能加速到來。

  2.各國積極探索的“沃野”

  面對真實世界研究這片仍待開墾的“沃野”,各國早已加快探索的步伐。“真實世界研究這一概念在全球范圍內都是很新、很超前的。目前,只有中國與美國、英國、法國等國家在這一領域開展研究與應用。”瞿佳說。

真實世界研究加速發展

醫學工作者正在進行氟輕松玻璃體內植入劑的真實世界研究。受訪者供圖

  2016年12月,美國國會通過了《21世紀治愈法案》,這是新藥開發立法的又一個里程碑。該法案要求美國食品和藥物管理局——曾創造了從收到新藥申報到批準上市用時4天的神話——進一步整合藥品監管流程,強調患者在藥品審批中的作用,賦予藥品審批更多彈性。具體而言,該法案在《聯邦食物、藥品和化妝品法案》中增加了一條修正條款:“利用真實世界證據”。此后,美國起草框架文件、電子健康記錄、數據提交以及醫療器械藥物審評等多個指南,并與大學機構廣泛合作發布技術標準白皮書和開展項目。2023年8月,美國食品和藥物管理局重申“真實世界研究無需申請新藥臨床研究”。

  2021年,歐盟啟動了數據分析和真實世界查詢網絡項目(DARWIN),通過采集真實世界的醫療保健數據,生成可靠的真實世界證據,來進一步支持藥品監管的全生命周期決策。歐洲藥品管理局科學管理員安德烈·塞格茨在2022年召開的首屆博鰲國際藥械真實世界研究大會上表示,隨著監管機構對真實世界證據接受程度的加深,制藥行業能夠壓縮藥物研發所需的時間和成本,使得安全有效的創新藥物能盡早上市。據了解,?該網絡項目預計在2025年或2026年迎來全面運行,并與歐洲健康數據空間進行整合。在執行落地的5年當中,將有約380個研究基于該數據網絡進行。

  日本藥品和醫療器械管理局(PMDA)也十分注重數據的收集與數據庫的建立。2021年,該機構發布《使用登記處辦理申請的基本原則》和《確保注冊表數據的可靠性》文件,保證申請人使用注冊表數據(一組真實世界數據)時遵守相關基本原則,以確保注冊數據的可靠性,從而促進真實世界數據的開發與應用。

  從真實世界研究的整體水平看,瞿佳認為中國與其他發達國家處于“并跑”狀態,甚至在某些方面處于“領跑”的位置。

  2017年10月,國家食品藥品監督管理總局出臺了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》,該文件提出為滿足臨床急需藥品醫療器械使用需求,加快審評審批,允許附帶條件批準上市,上市后按要求開展補充研究,此類補充研究也可部分歸屬于真實世界研究范疇。2018年,中國首部真實世界研究指南出爐。2019年6月,國家藥監局與海南省政府在樂城先行區聯合啟動真實世界數據應用試點。同年9月,國務院四部委聯合發布《關于支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》,明確提出支持開展真實世界臨床數據應用研究。自此,樂城先行區便代表中國真實世界研究的未來。

  3.真實世界研究在博鰲加速

  截至目前,樂城先行區是中國唯一的醫療特區,也是中國首個開展真實世界數據應用試點的區域。作為國家藥監局藥械科學監管研究基地,海南省真實世界數據研究院于2020年11月在樂城先行區成立。為進一步優化體制機制,改制為民辦非企業單位的海南真研院于2023年3月成立,進一步引進國際藥械企業等資源,打造成為多方共建共享的開放平臺,加快推進樂城真實世界研究工作。

  中國的真實世界研究,為何從樂城先行區起步?

  走進樂城先行區,林立的醫療大樓映入眼簾,一股現代創新之風撲面而來。目前,樂城先行區已有28家醫療機構開業運營,超20家在建或籌建,與20個國家和地區170多家藥械企業建立深度合作關系,引進臨床急需進口藥械390余種,具備開展高水平臨床研究的臨床環境和國際領先創新藥械的項目資源。“應該說我們初步匯聚了一定的優質醫療資源,逐步發展了腫瘤、罕見病、眼科、耳鼻喉、輔助生殖、體檢、醫美等優勢學科。”賈寧說。

  良好的學術研究條件也為開展真實世界研究孕育了沃土。為加強真實世界研究人才的培養和儲備,海南真研院與海南大學合作開設全國首個跨學科“真實世界數據應用”碩博研究生培養點。依托四川大學華西醫院,樂城先行區還成立了國家藥監局海南真實世界數據研究與評價重點實驗室。

  值得一提的是,2023年10月,第二屆博鰲國際藥械真實世界研究大會成功舉辦,全球目光再次聚焦博鰲。來自國內外的藥械監管機構人員、專家學者、企業代表等800余名嘉賓圍繞“國際真實世界數據研究與藥械監管科學發展”這一主題進行思想碰撞,匯聚多方智慧共同推動全球真實世界研究加速。

  集聚的醫療資源,濃厚的研究氛圍,寬闊的國際視野,堅定的發展信心……曾經的檳榔林,如今一躍成為中國創新醫藥的新高地。

  如今,普拉替尼、青光眼引流管等13款特許藥械從樂城先行區啟程,惠及全國。

  國際創新藥注射用曲拉西利在利用樂城真實世界數據獲批上市后,于2023年12月20日實現了海南本地化生產,發揮出“樂城真研+海口生產”聯動發展優勢,推動了科研成果轉化應用,進一步吸引更多國際頭部醫藥企業和樂城開展合作。

  加速發展的真實世界研究,讓全球頭部藥械企業甚是振奮。“像強生、輝瑞等世界500強企業都躍躍欲試,希望通過真實世界研究這樣的一個平臺和工具,加速他們的新藥和器械進入中國市場。”瞿佳說:“從另一個角度看,現在大部分創新藥械是從發達國家進口過來的,在未來,我們也可以借助真實世界研究,加快國內藥械的創新,在國內上市后再推廣到海外。”

  “我們的愿景是到2030年,樂城先行區醫療服務及科研達到國內領先、國際先進水平,充分形成產業集聚和品牌效應,建設成為世界一流的國際醫療旅游目的地和醫療科技創新平臺。”賈寧說。

  4.向精準醫學邁進

  審批加速是否帶來了更大風險?如何保證數據的準確性和可靠性?如何確定由數據轉化成的證據具有決策效力?

  真實世界研究自起步以來,便面臨著四面八方的質疑。尤其是前文所述的《21世紀治愈法案》中關于利用“真實世界證據”取代傳統臨床試驗進行擴大適應癥的批準,讓業內人士擔憂這是否會降低評審的科學性,更有甚者認為好不容易建立起來的科學評審像是倒退到20世紀以前。

  不可否認的是,真實世界研究依舊面臨一些“謎團”。其中較為凸顯的是,隨著真實世界研究在藥物研發和評價中的應用逐步展開,對其面臨的方法學問題研究也需求日益增加。美國食品和藥物管理局專家表示,統一研究的技術要求是十分必要的。

  當前,美國、中國以及其他許多國家的醫藥監管機構都在相繼發布真實世界研究指南,讓醫療數據的收集和處理更有安全性、有效性。美國杜克-馬格利斯(Duke-Margolis)衛生政策中心真實世界證據協作組已發表《明確真實世界數據適用性和可靠性的作用》等多份關于真實世界證據的白皮書。中國也已發布《2018年中國真實世界研究指南》《真實世界研究中的常見偏倚及其控制》等,進一步推動真實世界研究的良性發展。

  瞿佳認為,真實世界研究是一個剛興起的學科和專業,需要一定的時間被更多公眾所知,也需要一定的成效來證明它是能推進醫療健康事業進步的。

  近幾年,真實世界研究的確在以一個個成功的案例向世人證明它的可行性,也讓不少國家對其轉變了態度。人類數據公司艾昆緯統計顯示,在提交給英國國家衛生與臨床優化研究所的初始申報資料中,真實世界證據所占的比例從2015年的9%增加到2017年的37%。即使是對真實世界研究持懷疑態度的德國,2017年也有一份初始申報資料援用了真實世界證據,并獲得了正面評價。

  有專家指出,我們正在向“精準醫學”邁進,這也是為何真實世界證據成為風向之一。精準醫學的核心任務就是,“將個體的臨床信息和分子特征用來構建一個巨大的‘疾病知識網絡’,以其支持診斷和個體化治療”。

  2015年的一個統計顯示,美國藥物銷售收入前十名藥物的有效率,表現較好的藥是4人中1人有效,表現不盡如人意的則是25人中1人有效。正是非精確性所導致的偏差,促成了以個體化治療和保健為目標的精準醫學的興起。

  加速發展的真實世界研究,對一些患者而言無疑是雪中送炭。目前,已有34款創新藥械在樂城先行區緊鑼密鼓地進行著真實世界數據應用研究。伴隨著加速發展的真實世界研究,更多生命也擁有了新的希望。

  《日報》(2024年03月28日?14版)

 


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